近日，西班牙Grifols公司公布了白蛋白替代療法用于中度阿爾茨海默病（AD）患者中開展臨床IIb/III期AMBAR研究的頂線數(shù)據(jù)，結(jié)果已公布在今年的阿爾茨海默病臨床試驗會議(CTAD)上。

AMBAR是一項、多中心、隨機(jī)、盲化和安慰劑對照的臨床試驗，包括來自歐洲和美國41個治療中心的輕度和中度老年癡呆癥患者參與。本研究旨在評價短期和長期血漿置換（一種用于血漿交換的安全可靠的方法）聯(lián)合人血白蛋白20%（一種安全、耐受性好、具有多種特性的血漿蛋白）以及靜脈滴注免疫球蛋白治療輕中度阿爾茨海默的療效和安全性。

這項臨床研究結(jié)果顯示：血漿置換與人血白蛋白20%的聯(lián)合使中度AD患者疾病進(jìn)展的明顯減少，為該疾病提供了一種潛在的新的治療途徑。

在中度AD患者的預(yù)先隊列中，根據(jù)阿爾茨海默病評估量表-認(rèn)知量表（ADAS-Cog）和阿爾茨海默病日常生活活動量表（ADCS-ADL）所評估得主要療效終點，相較基線水平，AD患者的疾病進(jìn)展顯著減少61%。而在預(yù)先的輕度隊列中，治療組觀察到疾病進(jìn)展是持續(xù)延遲的（安慰劑組呈現(xiàn)出類似的模式），兩者之間的差異沒有達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義。

研究的主要終點是從基線到14個月的（ADAS-Cog和ADCS-ADL）認(rèn)知驗證和日常生活能力量表的變化。對全部研究患者進(jìn)行了預(yù)先的初步分析，同時在以下三組研究的主要結(jié)果中包括了對安慰劑差異的評估：1、血漿置換與白蛋白和IGIV置換的三種組合；2、用血漿置換治療所有患者；3、包括所有接受血漿置換治療的患者組，同時按疾病嚴(yán)重程度（輕度、中度）進(jìn)行分析。

在三組合治療組中，與安慰劑的差異顯示，治療組的ADAS-Cog量表下降幅度在50%-75%之間，ADCS-ADL量表的下降幅度在42%-70%之間。在所有接受血漿置換治療的患者中，與安慰劑相比，治療組的ADAS-Cog評分下降66%（p=0.06），ADC-ADL量表下降52%（p=0.03）。按疾病嚴(yán)重程度分析，輕度AD患者沒有下降，但安慰劑組在ADAS-Cog和ADCS-ADL量表上都觀察到缺乏進(jìn)展，這表明需要更多的隨訪時間來觀察輕度疾病患者的病情進(jìn)展情況。相反地，與安慰劑相比，血漿置換治療的中度AD患者ADAS-Cog與ADCS-ADL均下降61%（p=0.05與0.002）。此外，當(dāng)對中度AD患者進(jìn)行血漿置換聯(lián)合類型分析時，所有三種組合對ADCS-ADL均有統(tǒng)計學(xué)意義。

匹茲堡大學(xué)阿爾茨海默病研究主任Oscar Lopez表示：“在中度患者的觀察到的結(jié)果是引人注目的，這些結(jié)果為神經(jīng)退行性疾病的治療開辟了新途徑，是阿爾茨海默病治療的新模式。”

Grifols主席Víctor Grífols Roura表示：“這些結(jié)果開啟了阿爾茨海默病治療的新篇章，Grifols將繼續(xù)探索血漿蛋白及血漿置換療法的潛力。”(生物谷）